С начала 2000-х Россия прошла значительный путь по повышению доступности медицинской помощи для людей,...

страдающих редкими заболеваниями.

С одной стороны, требуют обсуждения вопросы обеспечения своевременного и равного доступа к таким технологиям для всех пациентов с редкими заболеваниями, независимо от того, в какие списки и программы они включены, сколько лет пациенту, и в каком регионе он проживает.

С другой стороны, нужно не забывать о поддержании долгосрочной устойчивости системы здравоохранения.
За два года в Россию пришли (были зарегистрированы) сразу несколько лекарств для патогенетической терапии СМА, и мы видим, какое напряжение для системы здравоохранения это создало.

Необходимо и дальше работать, привлекая внимание к этой серьёзной и актуальной теме.